В настоящее время, один из самых перспективных методов лечения онкологических и других до конца неизученных заболеваний – это метод редактирование генома, получивший в научном мире название CRISPR.
С расшивкой генома человека, в сфере медицинских исследований и биотехнологии произошли значительные изменения. У ученых, работающих над технологией лечения рака, появилась возможность особым образом видоизменять последовательности этих генов, используя так называемые «геномные ножницы». Пока результаты выглядят многообещающими.
В последние годы были открыты биомолекулы CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами), преобразованные в гибкую технологию геномного редактирования. Подобно обработки текста, когда находятся и удаляются слова или буквы, эти РНК-протеиновые комплексы (CRISPR) ищут определенные последовательности ДНК в клетке, вырезают их и позволяют клетке вставить новую ДНК-информацию.
«В большинстве случаев мы не знаем, какое изменение в ДНК отвечает за какое свойство. То есть если для ряда тяжелых болезней, например для муковисцидоза точно известно, где есть изменение, и точно понятно, что можно пролечить, то для свойств, как интеллект, рост, красота, чтобы это не значило, да, форма носа и так далее, таких изменений, таких изменений в ДНК не известно», — сообщает о геномных технологиях Константин Северинов, специалист по регуляция транскрипции генов бактерий, профессор Сколковского института науки и технологий и Ратгерского университета (Нью-Джерси, США).
Лечение заболеваний с помощью исправления генных дефектов — это только одна из возможных сфер применения технологии CRISPR. Метод используется также в рамках базовых и фармацевтических исследований. «Вышибая» гены, ученые узнают, какими функциями те обладают и как идет развитие заболеваний.
Так, инструменты CRISPR, разработанные компанией Мерк используются для создания модельных систем заболеваний: эти системы позволяют получить важные новые данные для разработки и тестирования новейших лекарственных препаратов.
Использование методик CRISPR для направленного редактирования геномов является перспективным направлением в современной генной инженерии. Учёные широко используют подходы, основанные на системах CRISPR и возможно, в будущем эти подходы будут широко применять в медицине для лечения наследственных заболеваний.
